ROMA. Il medullobastoma è il tumore cerebrale maligno più diffuso in età pediatrica. Ha un'incidenza, in Italia, di circa 7 bimbi colpiti ogni milione. Il tasso di sopravvivenza globale è dell'80% per i pazienti a rischio standard; scende purtroppo al 30-60% per quelli ad alto rischio.

Contro questa neoplasia nuove speranze di cura si aprono grazie a una ricerca dell'Ospedale Bambino Gesù, in collaborazione con le Università di Tor Vergata, Sapienza e di Trent, con il centro Cibio. Lo studio ha scoperto il meccanismo che scatena la forma più aggressiva di questa malattia e ha individuato due farmaci potenzialmente in grado di bloccare la crescita del cancro e delle metastasi.

La ricerca, sostenuta interamente da Airc, è pubblicata su Acta Neuropathologica. L'indagine, coordinata dal direttore di Medicina Sperimentale e di Precisione e dell'Area di Oncoematologia dell'Ospedale Pediatrico della Santa Sede, Franco Locatelli, e da Francesco Cecconi, ha identificato un nuovo meccanismo molecolare, la cui alterazione è responsabile dell'aggressività del medulloblastoma. In particolare, è stato scoperto che nel tumore di Gruppo 3 una proteina detta AMBRA1 viene prodotta a livelli eccessivi e, di conseguenza, tutti i processi da essa regolatifunzionano in maniera anomala.

A causa della sovrabbondanza di AMBRA 1 il meccanismo utilizzato dalle cellule per liberarsi delle componenti danneggiate (autofagia) si potenzia e le cellule tumorali sfruttano questo per sopravvivere e proliferare.

Inoltre, l'eccesso della proteina mantiene le cellule in una condizione staminale che, da un lato le aiuta a replicarsi più velocemente e dall'altro facilita la migrazione e le metastasi.

I ricercatori hanno anche dimostrato che la combinazione di due farmaci consente di bloccare non solo la crescita del tumore ma anche la sua capacità di produrre metastasi.

"Per i pazienti con medulloblastoma di Gruppo 3 - conclude Francesco Cecconi, ricercatore del Bambino Gesù e ordinario all'Università di Tor Vergata - che hanno una prognosi spesso infausta, c'è bisogno di integrare nuove possibilità di trattamento e, se confermati, i risultati potrebbero portare ad una terapia personalizzata".