Per combattere l’atrofia muscolare spinale e bulbare, il Centro di biologia integrata (Cibio) dell’Università di Trento ha scoperto una terapia che consiste nel somministrare un composto per via intranasale che permette di raggiungere i neuroni malati e i tessuti periferici attraverso il sistema nervoso centrale.

Uno studio clinico - cofinanziato da Telethon, dalla Provincia autonoma di Trento e da altre associazioni nazionali e internazionali - è stato pubblicato su «Science Translational Medicine».

Tra gli autori ci sono Maria Josè Polanco, Diana Piol, Mathilde Chivet e Maria Pennuto, tutte ricercatrici attive al Dulbecco Telethon Institute del Cibio di Trento.

«Il nostro studio - spiegano le ricercatrici del Cibio - identifica una molecola (peptide), una proteina solubile, che può essere assunta per via intranasale e che in questo modo passa direttamente nel sistema nervoso centrale raggiungendo così quei neuroni che controllano i movimenti del corpo e dello scheletro, neuroni che invece è difficile raggiungere per via endovenosa o intramuscolare.

Inoltre, abbiamo verificato che il peptide ha effetto anche su tessuti periferici, quali il muscolo scheletrico stesso». «Il risultato è che la proteina, una volta raggiunti i motoneuroni malati, riduce i livelli del recettore degli androgeni mutato e quindi rallenta il progredire della malattia mitigandone le conseguenze».

L’atrofia muscolare spinale e bulbare (in sigla Sbma, che sta per «Spinal and Bulbar Muscular Atrophy»), nota anche come malattia di Kennedy, è una malattia neurodegenerativa dalle conseguenze pesanti.

Comporta la perdita dei motoneuroni che partono dal midollo spinale e che controllano il movimento del corpo e il movimento della muscolatura scheletrica. Tale malattia è dovuta a una mutazione del recettore degli androgeni e si manifesta nella popolazione maschile perchè gli uomini hanno elevati livelli di androgeni rispetto alle donne.