Malattie genetiche rare, Telethon finanzia due progetti di ricerca in Trentino
La fondazione Telethon ha assegnato 317.000 euro per i team guidati da Manuela Basso, dell'Università di Trento (malattia di Kennedy) e da Gabriella Viero, dell'Istituto di biofisica del Cnr (atrofia muscolare spinale)
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TRENTO. La fondazione Telethon ha assegnato 317.000 euro per il finanziamento di due progetti di ricerca in Trentino, guidati da Manuela Basso, dell'Università di Trento, e da Gabriella Viero, dell'Istituto di biofisica del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Ibf) di Trento.
Si tratta di due dei finanziamenti nell'ambito del bando "multi-round" della fondazione, che riguarda 24 progetti di eccellenza sulle malattie genetiche rare, avviati in tutta Italia.
Il gruppo di Basso - informa una nota - si focalizzerà sulla malattia di Kennedy, una malattia neuromuscolare progressiva causata dalla mutazione nel recettore degli androgeni (Ar), i quali agiscono con altre proteine, chiamate co-attivatori trascrizionali.
L'ipotesi alla base del progetto è che sia possibile ridurre il malfunzionamento del recettore Ar agendo su altre proteine con le quali interagisce il recettore stesso. I ricercatori cercheranno di agire su queste proteine veicolando molecole terapeutiche nel muscolo malato attraverso vettori virali e nanoparticelle.
I risultati permetteranno di far avanzare la conoscenza verso lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche per la malattia di Kennedy.
Il gruppo guidato Viero si occuperà dello studio dell'atrofia muscolare spinale (Sma). Considerato che nelle cellule di pazienti con Sma si riscontrano bassi livelli generali della produzione di proteine, il team punta a esplorare una nuova strategia terapeutica basata sul potenziamento della sintesi proteica.
"L'obiettivo di Fondazione Telethon è di far avanzare la ricerca verso la cura delle malattie genetiche rare. La seconda edizione del bando multi-round 2023 è un'ulteriore dimostrazione delle grandi risorse e della qualità degli scienziati e dei ricercatori che abbiamo a disposizione a livello nazionale", dichiara Celeste Scotti, direttore ricerca e sviluppo di Fondazione Telethon.