Farmaco "intelligente" efficace contro la leucemia a "cellule capellute"

Nuovo passo avanti contro il cancro: grazie ad un farmaco «intelligente» si apre infatti la via per possibili cure ai pazienti affetti da una particolare forma di leucemia, definita leucemia a cellule capellute. Lo studio, pubblicato sul New England Journal of Medicine, è stato condotto dall’ematologo Brunangelo Falinipresso, direttore della Struttura Complessa di Ematologia con Trapianto di Midollo Osseo dell’Ospedale S. Maria Misericordia di Perugia, con il finanziamento dell’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro (Airc).

La leucemia a cellule capellute è una forma cronica che determina una marcata riduzione delle normali cellule del sangue - globuli bianchi, globuli rossi e piastrine - che può causare nel paziente infezioni molto gravi. I farmaci impiegati fino ad oggi spesso non risultavano efficaci: nella metà circa dei casi, dopo un periodo variabile dai 2 ai 10 anni, si verificava infatti una ripresa della malattia.

La nuova frontiera per i pazienti che non rispondono alle cure tradizionali oggi si chiama invece «vemurafenib»: è il principio attivo alla base del nuovo farmaco ‘intelligentè, che colpisce selettivamente la lesione genetica che causa la leucemia a cellule capellute e cioè la mutazione di un gene denominato BRAF. Il farmaco, a differenza dei chemioterapici, può essere assunto per via orale ed i suoi effetti tossici sono sempre reversibili. Lo studio, spiega l’Airc, è stato condotto parallelamente in Italia e negli USA, ed è stato finanziato dall’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro nell’ambito del programma speciale AIRC 5 x mille. Nei 49 pazienti valutabili si è osservata una risposta al farmaco che è stata del 96% nello studio italiano e del 100% in quello americano, e gli effetti positivi sono stati ottenuti nel giro di 2-4 mesi di terapia.

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