E' un farmaco "jolly" perche' puo' colpire 29 tipi diversi di tumore, in adulti e bambini, grazie al suo particolare meccanismo d'azione: non agisce, infatti, sull'organo dove il cancro ha avuto origine bensi' sull'alterazione genica Ntrk che puo' essere comune alle cellule cancerose di molte neoplasie; ventinove, appunto, quelle ad oggi testate ma potrebbero essere molte di piu'. Gli ultimi risultati sull'efficacia della molecola (larotrectinib) sono stati presentati al Congresso europeo di oncologia Esmo e sono definiti "eccezionali" dalla comunita' scientifica: si e' infatti registrata una riduzione del 30% della massa tumorale nel 79% dei pazienti valutati (su un campione di 153) e nel 75% di quelli con metastasi cerebrali, e la sopravvivenza media e' superiore ai 3 anni.

    Il farmaco - definito tecnicamente 'agnostico' perche' non ha come bersaglio un organo particolare, agendo indipendentemente dalla localizzazione del tumore - é il primo del suo genere ad aver ottenuto, pochi giorni fa, il via libera della Commissione Ue per la commercializzazione in Europa. La molecola agisce sui tumori solidi in stadio avanzato o metastatico nei pazienti adulti e pediatrici per i quali l'intervento chirurgico sarebbe troppo rischioso e che presentano una particolare alterazione genica definita fusione genica di Ntrk.

Si tratta di un'alterazione rara ma che in Italia interessa circa 4mila pazienti ogni anno.