Contro alcuni tumori del sangue una nuova speranza arriva dalla terapia con Car-t, basata su cellule del sistema immunitario - i linfociti T - prelevate dal paziente e modificate geneticamente in laboratorio in modo da renderle capaci di attaccare il tumore una volta reinfuse nel paziente stesso. L'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha infatti approvato la rimborsabilità della prima e unica terapia cellulare con Car-t (ide-cel) nel trattamento del mieloma multiplo, un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo.
L'Aifa, inoltre, ha approvato anche la rimborsabilità della Car-t liso-cel nei pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B, linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B e linfoma follicolare di grado 3B in recidiva o refrattari al trattamento dopo due o più linee di terapia sistemica. A fare il punto, gli esperti in un incontro sul ruolo di queste nuove terapie, evidenziando che con le Car-t si sono ottenute risposte in oltre il 70% di questi pazienti.
Per il mieloma, l'indicazione riguarda i pazienti adulti con malattia recidivante e refrattaria che abbiano già ricevuto almeno tre precedenti terapie e che abbiano dimostrato progressione di malattia durante l'ultimo trattamento. Come evidenziato nello studio KarMMa, pubblicato sul New England Journal of Medicine, il tasso di risposta globale con ide-cel - ovvero la percentuale di pazienti che presentava una contrazione del tumore - era del 73% e il 33% dei pazienti ha raggiunto la risposta completa, ovvero l'assenza di malattia invasiva. Nel caso del linfoma, invece, nello studio Transcend nhl 001, pubblicato su Lancet, liso-cel ha indotto una risposta, ovvero una riduzione della massa tumorale, superiore al 50% nel 73% dei pazienti con un 53% di remissioni complete.